基因治疗

    基因治疗是九十年代发展起来的一种肿瘤生物治疗的新技术。简言之，就是运用基因工程技术直接纠正肿瘤细胞基因的结构及或功能缺陷，或者间接通过增强宿主对肿瘤的杀伤力和机体的防御功能来治疗肿瘤。其基本方法包括基因替代或添加两大类。即（1）将具有治疗作用的基因如各种细胞因子基因、免疫原性基因、抑癌基因等通过各种载体转移至肿瘤细胞或正常细胞内发挥作用。 (2) 基因封闭，又叫反义核酸技术。如封闭癌基因、肿瘤多药耐药基因、细胞生长周期调控基因等。

    到目前为止，已鉴定的认为可能有治疗价值的基因数量迅速增加。美国ＦＤＡ已批准的治疗肿瘤的临床试验项目已有 103项。其中以ｐ53在头颈部肿瘤和非小细胞肺癌做的工作最多，已看到有部分缓解（ＰＲ）、完全缓解（ＣＲ）和生存期延长的病例。然而，能否真正将治疗性基因成功地导入到人体的特定部位中还取决于一个有效的高度选择性的转运系统和高效的基因表达。具体而言，基因治疗所面临的主要困难有：(1)缺乏对靶细胞定向导入基因的技术；(2)病毒载体有抗原性，会引起机体对它产生抗体，故不能长期应用；(3)导入基因的表达和调控问题。尽管如此，基因治疗仍不失为一项有发展前景的治疗手段。最近在法国巴黎的第十届国际抗癌会议上Momparler等报道6例Ⅳ期非小细胞肺癌的病人在验证新药Decibabine的Ⅰ期临床试验中,有 3例活过了16月。我们有理由相信，随着肿瘤免疫学及生物技术的发展，肿瘤的基因治疗必将在21世纪大放光彩，成为人类攻克肿瘤的有力武器。

  本科室也进行了腺病毒介导的P53基因治疗和腺病毒表达endostatin的探索性实验研究，其中Ad-Endostatin正在申报国家一类药物。